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teplizumab获得FDA突破性疗法认定 用于延缓1型糖尿病发病

  近日,美国生物制药公司Provention Bio宣布,美国食品药品管理局(FDA)授予teplizumab(PRV-031)突破性药物资格(BTD),用于预防或延缓1型糖尿病(T1D)。

  资料显示,1型糖尿病是一种免疫系统疾病,起病急剧。多发生在儿童和青少年,也可发生于各种年龄。患者自身免疫系统会错误攻击人体内生产胰岛素的β细胞,导致没有足够的胰岛素去控制血糖水平。

  目前该病尚无有效治愈手段,患者需要终身使用胰岛素治疗。

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  FDA授予teplizumab BTD资格的决定是基于“At-Risk”研究的临床数据。这项研究由美国国立糖尿病、消化和肾病研究所(NIDDK)赞助,并得到青少年糖尿病基金会(JDRF)的额外支持,旨在评估teplizumab用于高危群体预防或延缓发生T1D的疗效性和安全性。该研究相关成果已发表在美国《新英格兰医学杂志》上。

  研究纳入了76名年龄在8到49岁之间的患者,这些患者存在2种或多种T1D自身抗体和异常的葡萄糖代谢(血糖异常),其中72%的参与者年龄在18岁以下。受试者随机接受teplizumab或安慰剂治疗。

  研究结果显示,与安慰剂相比,接受单次14天疗程的teplizumab治疗后,可延迟T1D发病时间至少2年。

  安慰剂组患者临床诊断T1D的中位时间仅为24个月。相比之下,teplizumab治疗组患者临床诊断T1D的中位时间仅为48个月。在试验期间,安慰剂组中72%发生临床糖尿病,而teplizumab组仅有43%。teplizumab耐受性良好,安全性数据与新诊断患者的既往研究一致。

  “我们很高兴FDA看到teplizumab在T1D治疗中的潜力,我们致力于与该机构合作,尽快将这一候选药物带给患者。“At-Risk”的突破性数据首次显示,teplizumab可能延迟T1D的发病,我们期待与FDA讨论后续步骤,并在未来几个月内提供有关该过程的最新信息。”Provention Bio首席执行官阿什莉·帕尔默表示。

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  teplizumab是一种实验性抗CD3单克隆抗体,被开发用于拦截和预防1型糖尿病。该抗体已在多项临床研究中进行了评估,涉及超过1000例患者,其中超过800例患者接受了teplizumab治疗。此前在新诊患者中开展的研究显示,teplizumab持续证明了其保持β细胞功能和减少外源性胰岛素使用的能力。

  1型糖尿病目前已困扰全球3000万患者。在我国,2010—2013年,中国13 个研究区域收集了超过 例病例, 发现T1D 全年龄段发病率为0.93/10万。预估全国每年新增超过13 000例T1D患者,其中超过9000例为15岁以上的成年人。

  这一研究结果对于T1D高危风险患者将有重要意义,可使得他们能够从早期筛查和治疗中获益。

  参考资料:

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